2024年的最后一天，驯鹿生物发布了年度大事记，其BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液已覆盖全国160家治疗中心，国际市场布局也已起步；并在2024年中持续推进管线个临床研究；同时与多家企业达成合作，受邀参加了5个国际性学术大会，4篇科研成果在国际权威期刊上发表。

　　驯鹿生物作为国内细胞治疗的第一梯队企业之一，正积极从靶点、技术、适应症等多方向布局新一代细胞治疗产品，为患者提供变革性创新疗法。同时，驯鹿生物紧跟前沿创新技术，也布局了2024年被《Nature》列为最需要我们来关注的七大技术之一的大片段DNA插入技术，无疑将为其产品研制提供新的助力。在2025 IBI EXPO生物创新药产业大会上，驯鹿生物首席创新及投资官谢暄晖博士将为大家带来相关的主题分享。

　　值此机会，医麦客旗下《峰客访谈》栏目有幸提前对话谢暄晖博士，他为我们讲解了大片段DNA插入技术的应用和前景，以及驯鹿生物的创新方向与未来行业机会。

　　谢暄晖博士负责驯鹿生物创新业务孵化及投资，围绕CGT产业链进行上下游孵化。

　　此前，谢暄晖博士作为联合创始人孵化投资了基因工程载体疫苗平台，分别针对经济动物及宠物、人用疫苗两大市场组建了多管线公司，满足进口替代及产业升级需求。作为联合创始人搭建了合成生物学平台，针对农业、医美、功能性食品等领域组建了多管线公司，开拓生物技术在医药以外的创新增长点。此外还作为联合创始人孵化了mRNA、siRNA、噬菌体治疗等前沿技术平台。谢博士此前还作为TVM资本中国区创始合伙人着重于创新药领域的跨境股权投资及技术转移。

　　谢暄晖博士：应该说是恰逢其时。一方面驯鹿作为BCMA自体CAR-T第一个获批上市产品的公司，打通了一款产品从研发到产业化的全程。这些经验和能力模块不仅仅能够继续为自研品种赋能，从行业角度讲更应该为CGT创新圈合作伙伴的产品开发赋能。

　　我在过去二十多年时间里都是通过开放式创新这样的模式来做研发、投资及孵化。以中国创新药当前的发展阶段来看，开放式创新可能是破除内卷的唯一路径，因此以驯鹿生物为赋能平台做开放式创新恰逢其时。

　　峰客记者：驯鹿生物通过福可苏®的上市已经创造了一个重大的里程碑，无论是对公司还是整个行业。对于该产品的持续研究以及商业化无疑是公司接下来一条重要的主线，但与此同时，持续的创新也是必不可少的发展动力。您作为公司的首席创新与投资官，是如何理解以及布局CGT领域下一代的创新技术呢？

　　谢暄晖博士：首先，尽管境内外自体CAR-T获批上市已经证明了其成药性，但整体CGT领域还在产业的萌芽及导入期，这也是近期出台的从国家到各省市层面的未来产业政策都把CGT涵盖在内的原因。

　　以福可苏®为代表的自体CAR-T产业化的意义可类比PD-1抗体，它们都是开启一个新领域的第一张船票。拿到第一批船票的企业有相当大机会完成从biotech到biopharma的跃迁。曾经发生在“PD-1四小龙”上的故事未必不会在CGT领域复现。

　　随着FDA和CDE对于干细胞产品的上市批准，在可预见的未来，不仅是以T细胞、NK细胞为代表的免疫细胞，以ESC、iPSC、MSC为代表的干细胞也会在更广阔的再生医学领域加速发展。而这些具备一定跨度的领域则都要解决一些共性的核心问题，这包括从立项时的靶点选择到资金获取，从技术、工艺开发到监管、申报等所有的环节。企业作为创新主体需要以共性核心问题的解决能力作为基石，以更开放的方式链接基础研究和产业端，才能从整个产业角度提高创新效率。

　　峰客记者：您提到的大片段DNA插入技术，在2024年被《Nature》评为“该年度需要我们来关注的七大技术之一”，同时我们也注意到，基因编辑领域的先驱人物David Liu以及他创办的Prime Medicine公司正是在尝试突破和应用这项技术。您能否向我们介绍一下这项技术目前在国内外的应用情况，以及驯鹿生物的相关进展？

　　谢暄晖博士：大片段DNA定点插入作为底层编辑工具当前还在极早期，包括整合酶在内的多条技术路径都在努力提升编辑效率。

　　David Liu以及他创办的Prime Medicine公司与BMS在2024年9月30日以5500万美元前期付款和5500万美元的股权投资，以及超过35亿美元的里程碑付款的合作是该领域的里程碑事件。然而David Liu也提到他这条技术路径（整合酶）的效率上限在30%-40%。我们则希望采取不同的技术路径突破这一上限。

　　峰客记者：就大片段DNA插入这项技术而言，未来能够给细胞治疗药物带来哪些新的应用场景或可能性呢？

　　谢暄晖博士：近期来看，大片段定点整合会首先应用于ex vivo的细胞编辑，解决当前基于慢病毒载体的CAR-T由于随机性整合造成的成瘤性风险，更高效和更便宜地制造出更安全的CAR-T。此外随着三代以后CAR-T采用更多的胞内外元件（如双CAR、额外的T细胞活化的第三信号作用的细胞因子、甚至抗体等），都对载体载量提出了更大的要求，这都是当前慢病毒载体很难解决的。

　　目前对于“大片段”业内还缺乏量化定义，我们大家都认为起步级应该在10kb以上。

　　从远期看，在编辑效率优化到可成药的阈值上后，作为in vivo editing的工具则会有更广阔的应用空间，这里不仅仅局限于in vivo CAR-T。

　　这是绝对first in class的领域，当前我们对这个阈值无法有清晰的参照物，只有摸着石头过河，边走边探索。这也是做真正创新的苦与乐所在，相信ex vivo阶段工作完成概念验证（PoC）后会更清晰。虽然近期基因治疗先驱Jim Wilson的iEcure公司的in vivo editing可能暗示了这个阈值没有我们想象的高。

　　峰客记者：从您过往的工作经历到现在的驯鹿生物，“投资”应该是不变的一个关键词。能否向大家解释一下，这一个动作在驯鹿生物是如何具像化落地的？它又将如何为驯鹿生物的发展赋能？

　　谢暄晖博士：我个人的投资生涯伴生了中国的创新药产业高质量发展，我认为当前的阶段有些类似2015年之前的状态。

　　彼时资本由于认识不足还不能够理解以及承受创新药行业的内在风险，同时在中美间存在巨大的技术代差，这就涌现了以license in中国区权益为代表的套利模式产生。我本人则是license in及其Newco（相对于现在出海来说是反向Newco）的最早期实践者。随着2015年之后中国创新药的崛起，技术代差几乎被填平，再叠加当前的风险憎恶持续，以Newco为代表的2.0版套利则应运而生。

　　作为产业人，我们大家都希望能够为这个行业的创新发展起到推动作用，而不是仅仅是做2.0版套利。我们大家都希望通过和拥有底层技术的外部科学家合作，以驯鹿生物的共性核心问题的解决能力，帮助新的技术平台和管线的死亡谷，达到概念验证（PoC）阶段。

　　在3月份医麦客即将举办的IBI大会上，我也会重点同大家伙儿一起来分享驯鹿生物在创新合作上采取的“hub spoke模式”。

　　峰客记者：当下创新药出海热情高涨、需求旺盛，出海模式也多样化，您是怎么样看待细胞治疗领域的出海机会？驯鹿生物在出海方面有怎样的计划？

　　谢暄晖博士：驯鹿生物是该领域内的第一批出海者，应该说CGT领域的技术形式、供应链复杂度和监管壁垒都导致其出海门槛高于小分子和抗体及ADC。我们也将采取更灵活的模式与海外伙伴开展合作，包括分段授权、交叉授权，互换资产等。

　　IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会将于2025年3月1日至3月2日在苏州国际博览中心盛大举办。大会主题为协同共筑全链条，创新转化新生态。

　　大会将邀请300+演讲嘉宾，开设30+场论坛活动，涵盖上百个热门话题，围绕细胞与基因治疗、放射性药物、抗体创新偶联、靶向蛋白降解、干细胞再生、mRNA疫苗与核酸药物、外泌体等新分子药物，人工智能药物发现、类器官、新型递送载体等前沿技术，展开交流探讨，联动药企、科研院校、临床资源、供应链企业、投融资机构、园区政府等多方力量，推动前沿创新从科研向产业转化，为生物创新药市场注入发展源泉。